Chiesi concentre également son attention sur le traitement et les soins des patients souffrant de maladies chroniques graves, qui sont principalement traitées par des spécialistes en milieu hospitalier, et qui peuvent être potentiellement mortelles: la fibrose Kystique et transplantation d'organes solides. Grâce à notre engagement dans la thérapie des soins spéciaux, nous proposons des solutions innovantes pour améliorer la qualité de vie des patients souffrant de pathologies graves ayant un impact social important.
La mucoviscidose est une maladie héréditaire et génétique. Une mutation du gène de la FK entraîne une modification d'une protéine appelée CFTR, qui est présente dans tous les organes et qui contrôle l'échange de chlorure de sodium et d'eau à travers les membranes cellulaires. Les organes les plus touchés par la maladie sont les poumons et le pancréas. Dans le premier cas, des sécrétions épaisses et collantes se produisent créant un environnement idéal pour le développement de bactéries telles que Pseudomonas aeruginosa, qui rend les patients susceptibles d'avoir des infections et des inflammations récurrentes, qui à leur tour peuvent également provoquer des affections graves telles que la pneumonie.
Les processus inflammatoires chroniques peuvent, avec le temps, endommager le tissu pulmonaire et entraîner une réduction de la fonction respiratoire, qui est la principale cause de décès chez ces patients. Les symptômes de l'infection sont nombreux et leur degré de gravité varie selon les cas et les moments : toux persistante, difficulté à respirer, crachat de mucus, diminution de l'endurance lors d’une activité physique, perte d'appétit, sensation de malaise général et augmentation de la température.
La défaillance d'un organe survient lorsqu'un organe perd sa capacité à remplir ses fonctions physiologiques, ce qui constitue une menace potentielle pour la qualité de vie et la survie des patients.
Les reins remplissent diverses fonctions physiologiques, allant du filtrage du sang pour éliminer les déchets au maintien de l'équilibre électrolytique, en passant par la régulation de la production de globules rouges par l'intermédiaire de l'hormone érythropoïétine. En ce qui concerne l'insuffisance rénale, sa gravité est généralement quantifiée par des analyses de laboratoire, allant de la maladie légère (grade 1-2) à la maladie terminale (grade 5). Pour cette dernière il y a deux approches thérapeutiques possibles, soit la dialyse soit la transplantation. La premiére est un traitement palliatif dans lequel une machine externe remplace la fonction de filtre du rein. Bien que cette approche soit efficace, dans la plupart des cas, le patient doit retourner régulièrement à l'hôpital pour de longues et désagréables séances. Dans le cas d'une transplantation, un nouveau rein fonctionnel (une greffe) est ajouté au moyen d'une procédure chirurgicale pour restaurer la fonction perdue.
Pour les patients atteints d'insuffisance hépatique, la situation est encore plus complexe. Un foie fonctionnel est absolument nécessaire à la survie et il n'existe actuellement aucun traitement palliatif correspondant, comme la dialyse, pour les patients souffrant d'une grave insuffisance hépatique. La seule approche thérapeutique est donc une transplantation. Contrairement à une greffe de rein, le foie original est retiré lors de l'opération et remplacé par un nouvel organe.
Deux facteurs limitants importants pour les transplantations sont la disponibilité des organes, qui reste considérablement inférieure à la demande, et la compatibilité biologique et immunologique entre le donneur et le receveur. Physiologiquement, le système immunitaire protège l'organisme contre les agents pathogènes externes, en reconnaissant ce qui appartient ou non à l'hôte. Bien que ce mécanisme soit crucial pour la défense d'un individu sain, dans le cas d'un patient transplanté qui reçoit une greffe d'un donneur , il agit de sorte que le système immunitaire reconnaisse et attaque l'organe transplanté (rejet). Actuellement, le moyen utilisé pour la prévention du rejet d'organe est une combinaison de médicaments immunosuppresseurs visant à réduire la réactivité du système immunitaire (suffisante pour prévenir le rejet, mais en même temps insuffisante pour exposer l'individu à un risque accru d'infections opportunistes). Le traitement est administré pendant toute la durée de vie de l'organe transplanté. La survie moyenne d'un rein transplanté est d'environ 10 ans, et est légèrement inférieure pour un foie transplanté.
La norme actuelle de soins repose sur une triple combinaison d'agents immunosuppresseurs, dont le tacrolimus est le pilier le plus important.
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