Zeldzame ziekten


Zeldzame ziekten zijn aandoeningen die – volgens de EU-drempelwaarde – minder dan 1 op 2.000 mensen treffen. Wanneer die ziekten ook nog eens ingrijpend, chronisch en moeilijk te behandelen zijn, dan is het voor de patiënten een lijdensweg om de juiste therapie te krijgen. Voor Chiesi is het innovatieve onderzoek naar zeldzame ziekten dan ook een zaak van wetenschappelijk én maatschappelijk belang.

We zetten stamcel- en gentherapie in tegen twee zeldzame aandoeningen:

Limbale stamceldeficiëntie (LSCD)

Een (chemische) brandwond aan het oog leidt vaak tot gezichtsverlies. Transplantatie van het hoornvlies kan dan soelaas bieden. Dit geldt niet als er ook schade is aan de limbus – een kleine overgangszone tussen het bind- en hoornvlies. Omdat de limbus zorgt voor de vernieuwing en reparatie van de cellen in het hoornvlies, dreigt er daar een tekort aan limbale cellen met gezichtsverlies tot gevolg.

LPL-deficiëntie (LPLD)

Lipoproteïnelipase (LPL) is een enzym dat een rol speelt bij de afbraak van vetten. Patiënten die vanwege een genetisch defect geen LPL aanmaken, lopen een hoger risico op frequente en ernstige ontsteking van de pancreas. Op lange termijn riskeren ze onder meer diabetes en cardiovasculaire aandoeningen.
.

Nieuwsarchief

Nieuws

De belangrijkste feiten en cijfers over Chiesi België ontdekt u nu in 1 oogopslag:

Lees meer